Terapia genelor germinale

Știința terapiei genice pare a se sfârși în sfârșit, deoarece această tehnologie puternică atinge un punct în care poate ajuta pe cei cu unele dintre cele mai dificil de tratat bolile genetice. Aprobarea sa pentru uz medical general pentru o serie de boli pare iminentă. De fapt, Societatea Europeană a Medicamentului și-a aprobat deja primul medicament pentru terapia genică.

Cu toate acestea, toate exemplele și studiile efectuate până în prezent includ terapia cu celule somatice .

Asta este, ele schimbă numai genetica celulelor la pacient, alta decât sperma de celule germinale sau celulele ouălor.

Terapia genelor germinale

Terapia genetică asupra celulelor germinale generează o mulțime de controverse, deoarece orice schimbare devine ereditară (din moment ce descendenții primesc ADN-ul manipulat). Acest lucru face posibilă, de exemplu, nu numai să corecteze un defect genetic care cauzează sindromul băiatului băiat, ci și să elimine definitiv defectul în generațiile ulterioare ale acelei familii. Acest exemplu este o boală genetică relativ rară, dar există multe altele, de exemplu, boala Huntington sau distrofia musculară Duchenne, care sunt mai frecvente și ar putea fi, teoretic, eliminate în familiile care suferă de aceste tulburări.

În timp ce eliminarea unei boli în întregime într-o familie este un beneficiu spectaculos, preocuparea este că, dacă apare ceva neprevăzut (cum ar fi leucemia a fost introdusă în unele din primul grup de copii tratați pentru un sindrom de deficiență imună folosind o abordare a terapiei genice) , problema genetică este transmisă copiilor nenăscuți ai generațiilor viitoare.

Preocuparea cu privire la eradicarea genetică a eritrocitelor sau a efectelor secundare asupra generațiilor viitoare este, cu siguranță, suficient de gravă pentru a opri orice examinare a terapiei genetice germinale, dar greșelile nu sunt singura problemă.

Îmbunătățirile genetice nu reprezintă o preocupare acum

O altă preocupare este că acest tip de manipulare ar putea deschide posibilitatea introducerii de gene pentru a furniza caracteristici benefice percepute, cum ar fi inteligența crescută, tendința spre tallness sau chiar culori specifice ochilor.

Cu toate acestea, îngrijorarea morală asupra utilizării acestei tehnologii pentru îmbunătățirile genetice nu este într-adevăr o întrebare practică imediată, deoarece știința nu are o înțelegere suficient de fermă a geneticii implicate cu cele mai multe dintre aceste caracteristici complexe pentru a face abordările terapiei genetice să modifice oricare dintre ele chiar fezabil în acest moment.

Controversele privind terapiile cu germeni și metoda științifică

La sfârșitul anilor 1990 a existat o discuție semnificativă privind potențialul terapiei genice germinale și preocupările etice care o însoțesc. Au existat o serie de articole care se ocupă de acest subiect în Nature și în Journal of the National Cancer Institute. Asociația Americană pentru Progresul Științei a organizat chiar și Forumul privind intervențiile germinale umane în 1997, unde reprezentanții științifici și religioși păreau să se concentreze asupra a ceea ce ar trebui sau nu ar trebui făcut, mai degrabă decât asupra stării actuale a științei în acel moment.

Interesant, cu toate acestea, există o mică discuție actuală despre terapia cu germinare. Poate că tragedia lui Jesse Gelsinger, care a decedat ca urmare a unui răspuns alergic sever în timpul unui proces de terapie genică la Universitatea din Pennsylvania în 1999, și dezvoltarea neprevăzută a leucemiei cu nou-născuții tratați pentru o boală imună la începutul anilor 2000 au provocat un anumit nivel de umilință și a produs o mai bună apreciere a controalelor atente și a procedurii experimentale prudente.

Accentul actual pare să fie mai mult pe producerea unor rezultate solide și a unor proceduri robuste pe care să le construim, spre deosebire de împingerea plicului înainte pentru a obține noi cure spectaculoase. Desigur, vor apărea rezultate uluitoare, dar, pentru a produce tratamente practice și sigure, sunt necesare multe studii științifice riguroase, metodice și adesea ploditoare.

Potențialul viitor pentru terapiile cu germeni

Cu toate acestea, progresul în domeniu avansează, însă, manipularea genetică umană devine mai robustă, mai previzibilă și mai rutină, cu siguranță problema remediilor germinale va reveni. Mulți deja trag diviziuni clare și îndrumă ce este permis sau nu. De exemplu, biserica catolică a emis orientări specifice cu privire la tipul de terapie genică pe care o consideră adecvată.

Puțini ar fi destul de neînduplecați să ia în considerare studiile terapeutice germinale astăzi, având în vedere înțelegerea noastră limitată actuală a acestei proceduri foarte complexe.

Desi cercetatorii din Oregon urmaresc in mod activ o forma foarte specializata de terapie genica germinala care modifica doar ADN-ul compartimentat in mitocondrii. Chiar și acest lucru, însă, a atras critici. Chiar și cu o înțelegere mult mai bună a genomicii și a manipulării genetice de la primul test de terapie genică din 1990, există încă lacune mari în înțelegere.

Este probabil ca, în cele din urmă, să existe motive imperioase pentru a întreprinde terapii germinale. Crearea de linii directoare cu privire la modul în care aplicațiile viitoare ale terapiei genice ar trebui să fie reglementate, cu toate acestea, ar fi bazat doar pe speculații. Putem doar să ghicim cu adevărat capacitățile și cunoștințele noastre viitoare. Situația reală, atunci când va sosi, va fi diferită și probabil va schimba atât perspectivele etice, cât și cele științifice.