Afacerea de a dezvolta și vinde medicamente este o industrie uriașă, companiile care aduc în fiecare an venituri de miliarde. La nivel global, vânzările de medicamente eliberate pe bază de prescripție medicală vor depăși 1,3 trilioane de dolari în 2018. Vânzările de medicamente sunt mai mari decât produsul intern brut din 15 țări, combinate. Pentru unii oameni, în special pentru cei cu boli rare, costul acestor medicamente de viață poate fi dragi. Medicamentele orfane, medicamentele concepute pentru tratarea bolilor cu care se confruntă doar câțiva oameni, pot costa cu ușurință bine în cele șase cifre.
Unele societăți de asigurări nu vor acoperi toate sau o parte semnificativă a acestor medicamente, lăsând familiile și persoanele afectate să facă față costurilor înseși. Aceasta este o povară financiară semnificativă pentru mulți și a provocat o mare analiză a industriei.
Au fost puse în aplicare anumite măsuri pentru a compensa costurile, cum ar fi organizațiile fără scop lucrativ și programele de asistență medicală. În timp ce acestea pot fi utile pentru unii, un procent mare de oameni nu se califică și trebuie să plătească din buzunar pentru aceste medicamente de salvare.
01 Glybera
Producătorul său, UniQure, a declarat în 2017 că nu ar reînnoi autorizația de comercializare a medicamentului în Europa. În ciuda prețului său ridicat, Glybera nu a prins niciodată din cauza cererii extrem de limitate a pacientului.
02 Soliris
Soliris poate costa pacienți până la 700 000 USD pe an, un medicament eficient utilizat pentru tratarea hemoglobinuriei paroxistice nocturne. Numai 8.000 de persoane din lume au această condiție. Boala distruge celulele roșii din sânge, determinând pacienții să aibă infecții, anemie și cheaguri de sânge.
În septembrie 2017, autoritățile canadiene au cerut producătorului Alexion Pharmaceuticals să reducă prețul lui Soliris, numindu-l excesiv.
03 Elaprase
Elaprase este utilizat pentru a trata sindromul Hunter, o afecțiune extraordinar de rară care afectează doar 500 de persoane din Statele Unite, care inhibă funcția creierului și dezvoltarea fizică. Costul anual al medicamentului este de peste 500.000 de dolari.
04 Naglazyme
Naglazyme este utilizat pentru a trata sindromul Maroteaux-Lamy, o afecțiune care afectează țesuturile conjunctive. Simptomele comune includ dwarfismul, dezvoltarea inhibată, problemele cardiace și leziunile cerebrale. Costul medicamentului este de peste 365.000 de dolari.
05 Cinryze
Cinryze tratează o afecțiune numită angioedem, o boală care afectează unul din 50 000 de oameni din Statele Unite. La un cost de 350.000 de dolari pe an, medicamentul gestionează umflarea mâinilor, a gâtului și a stomacului.
06 Folotin
Folotinul este o terapie pentru o formă rară de cancer numită limfom de celule T. Este considerat un tratament de ultimă instanță, care durează șase săptămâni. La un cost de peste 320.000 de dolari, nu sa demonstrat că prelungește durata de viață pentru foarte mult timp, așa că este de obicei folosită numai în circumstanțe extreme.
07 Actar
Acthar este prescris pentru a trata spasmele infantile sau convulsii. Această afecțiune afectează în mod obișnuit copiii cu vârste cuprinse între patru și 11 luni, însă Acthar este aprobat pentru a trata copiii cu vârsta de până la doi ani. Este, de asemenea, utilizat pentru a trata o varietate de condiții la adulți, inclusiv scleroza multiplă. Costă peste 200.000 de dolari pe an.
Un studiu din 2017 din Jurnalul American Medical Association a pus la îndoială eficacitatea Acthar, sugerând că nu a fost mai eficace decât alte tratamente mai puțin costisitoare disponibile.
08 Myozyme
Myozyme este un tratament pentru Pompe, o boală rară și uneori fatală, care atacă inima și mușchii scheletici. Când afectează sugarii, mortalitatea se lovește adesea în primul an. Myozyme este o enzimă lizozomală specifică glicogenului care, în studii, a crescut capacitatea de supraviețuire și a redus dependența pacienților de ventilatoare. Costul său anual este cuprins între 100.000 și 300.000 de dolari pe an. În prezent, nu este disponibil în SUA